Meer weten?
Neem contact op met
Annemiek van Rensen
adviseur patiëntenparticipatie
Een brainstorm van medicijnen
8 november 2022Bij epilepsie zijn er de onvoorspelbare aanvallen die alle plannen voor een dag zomaar in duigen kunnen laten vallen. Daar komt dan nog een gebruikelijke zoektocht bij naar een geschikte behandeling met medicatie. Annemiek van Rensen werd er plotseling mee geconfronteerd. En dat terwijl ze als adviseur patiëntenparticipatie geneesmiddelen bij PGOsupport zo veel weet over ‘effectieve medicatie voor iedere patiënt’. Het zorgde voor een dubbele storm in haar hoofd.
Blog van Annemiek van Rensen.
Deel deze pagina:
Als gepromoveerd biofarmaceut werk ik al vele jaren als adviseur en trainer patiëntenparticipatie bij (geneesmiddelen)onderzoek. De kennis en ervaring die ik daarbij opdoe, komt goed van pas in mijn nevenfunctie als lid van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG).
Alhoewel deze combinatie van banen mij een min of meer fulltime werkweek oplevert, kom ik daar al een aantal maanden bij lange na niet aan. Ik heb mijn handen (en vooral mijn hoofd) namelijk vol aan andere zaken: die van ‘patiënt zijn’. Niet dat dat opeens uit de lucht kwam vallen, integendeel. Maar mijn ziekte -epilepsie- hield zich al een tijdje voldoende rustig om genegeerd te kunnen worden. Tot voor kort dus.
Medicatie-op-maat
Bij epilepsie zijn er natuurlijk de (onvoorspelbare) aanvallen die alle plannen voor een dag zomaar in duigen kunnen laten vallen. Plus de gebruikelijke zoektocht naar een geschikte behandeling met medicatie. En daarover gaat deze blog. Stel je maar alvast het volgende voor: een liefhebber van innovatief en patiëntgericht onderzoek, gedreven om haar werk goed te doen. En opgeleid (alweer 30 jaar geleden) met de belofte van effectieve en gepersonaliseerde medicatie voor iedere patiënt. Die wordt nu geconfronteerd met allesbehalve soepel maatwerk.
Natuurlijk stapte ik niet naïef in dit traject. Ik houd het nieuws bij en spreek voor mijn werk bijna dagelijks patiëntenvertegenwoordigers die zich inzetten voor goede medicijnen. Dan zou je wel zo’n beetje voorbereid moeten zijn. Nou dat viel niet mee!
Niet leverbaar
Sowieso valt de realiteit vaak net wat rauwer op je dak als het over jezelf gaat. Dat heeft er ongetwijfeld mee te maken dat de eigenaardigheden van een aandoening nogal eens een flinke scheut emotie toevoegen aan wat er op je pad komt. Zoals de ochtend na een nacht met een nare epileptische aanval. De apotheker aan de telefoon meldt op zakelijke toon dat mijn medicatie voorlopig niet leverbaar is door problemen bij de fabrikant. ‘Misschien is het veiliger als u nu alvast overstapt op het drankje, maar dat is natuurlijk uw eigen keuze, mevrouw’. Begrippen uit een hoorcollege farmacologie van lang geleden schieten door mijn hoofd, maar wat overheerst is een gevoel van paniek.
De realiteit valt net wat rauwer op je dak als het over jezelf gaat.
Pas veel later die dag check ik de website Farmanco (die komt ook aan bod tijdens onze EUPATI NL-opleiding voor patiëntenvertegenwoordigers). Ik vind geen informatie over een dreigend tekort van het middel en kan via een andere apotheker de medicatie alsnog laten bestellen.
Baten-risico verhouding
Dan is er nog de medicatie zelf: de meeste anti-epileptica bestrijden slechts de symptomen van de aandoening. Ze onderdrukken als het goed is de aanvallen. Zodra je stopt, keren deze net zo hard weer terug. Het zijn bovendien vaak medicijnen met vervelende bijwerkingen.
In mijn persoonlijke situatie: zowel de narigheid van de aandoening als die van de medicatie speelt zich af in het hoofd. Daarmee is het vinden van een optimale verhouding tussen werking en bijwerking een delicate balanceeract.
Als lid van het CBG is mijn belangrijkste opdracht het beoordelen van de ‘baten-risico’ verhouding van ieder nieuw middel: wegen de gevonden baten (gunstige effecten) wel op tegen de risico’s (bijwerkingen)? Mijn individuele ervaringen als patiënt blijken lang niet altijd dezelfde als die van ‘het collectief’. Dat zet je aan het denken….
Het vinden van een optimale verhouding tussen werking en bijwerking is een delicate balanceeract.
Persoonlijke top-3
Het College beoordeelt de werking van een anti-epilepticum op basis van bepaalde eindpunten. Maar als ik voor mezelf zou opschrijven, welke uitkomsten ik zou willen meten, zag het lijstje er ongeveer zo uit:
- In welke mate onderdrukt het middel de epileptische aanvallen?
- Vermindert het middel de impact van een aanval, mocht het antwoord op 1. niet 100% zijn?
- Welke (ongewenste) gevolgen komen ervoor in de plaats?
Waarschijnlijk geen gek lijstje voor een patiënt die vooral weer de controle over haar hoofd terug wil en voor wie ‘genezen’ voorlopig niet tot de mogelijkheden behoort.
1. Onderdrukking
De eerste uitkomst komt goed overeen met wat gebruikelijk is bij een klinische studie naar epilepsiemedicatie. Meestal wordt het antwoord op deze vraag tot vele cijfers achter de komma en vanuit diverse gezichtspunten door de fabrikant in het registratiedossier aangeleverd.
2. Vermindering klachten
De tweede uitkomst daarentegen, zegt meer iets over ‘leven met de ziekte’ en daar scoort regulier geneesmiddelenonderzoek veel minder sterk. Ik zou willen weten welke restklachten de deelnemers in de studie overhielden aan een aanval die ze ondanks de medicatie toch kregen (bijvoorbeeld geheugenverlies, vermindering concentratievermogen, vermoeidheid). Verminderde het onderzochte medicijn deze klachten?
Hoe het is om te leven met een ziekte, daarop scoort regulier geneesmiddelenonderzoek veel minder sterk. Kunnen we dat niet slimmer organiseren?
Om dergelijke uitkomsten in kaart te brengen is het nodig om – op epilepsie toegespitste- vragenlijsten mee te nemen in het onderzoek. Dat gebeurt vast wel, maar hoe levert het dan vervolgens ook betekenisvolle informatie op die (mede-) bepalend is voor de uitkomst van het beoordelingsproces. Kunnen we dat niet slimmer organiseren?
3. Effecten en bijwerkingen
Nummer 3 van mijn lijstje is natuurlijk geen maatstaf voor de werking van het onderzochte middel, het betreft de bijwerkingen. En laten we die nou heel anders in kaart brengen. Dat is in algemene zin het geval, maar zelfs bij een ziekte waar zowel werking als bijwerking zich in het hoofd afspelen.
De rapportage van wenselijke effecten kent een hoge mate van detail: daar werd het ontwerp van de studie immers op afgestemd. De telling van de ongewenste effecten die de studiedeelnemers ervaren, geeft mij als (toekomstig) gebruiker daarentegen nauwelijks informatie die ik vooraf kan gebruiken bij mijn persoonlijke afweging. Soms helpt mijn arts door haar eigen observaties uit de praktijk toe te voegen. Meestal is het een kwestie van ‘trial & error’.
Gesprekken over patiëntervaringen voegen altijd een waardevol perspectief toe aan een dossier.
Waardevol perspectief
En dan zijn we weer terug bij die biofarmaceut uit de eerste alinea…. Mijn patiëntervaringen zullen deels specifiek voor mij of mijn aandoening zijn. Ik heb ze voor deze blog wel als voorbeeld gebruikt omdat ik verwacht dat ook anderen zich er in zullen herkennen. Ook met de patiëntenvertegenwoordigers die onze EUPATI NL-opleiding volgen, voeren we geregeld intensieve gesprekken die qua onderwerp raken aan deze of vergelijkbare thema’s.
Het mooie aan dergelijke gesprekken met patiënten vond (en vind!) ik altijd dat ze je een nieuwe kijk geven op de materie: het voegt een waardevol perspectief toe aan -vaak complexe- dossiers. Die ervaring kan ik anderen alleen maar aanraden. Zelf voegde ik in de afgelopen maanden een persoonlijke ‘brainstorm’ letterlijk en figuurlijk toe aan mijn eigen ervaringen. Die wens ik dan weer niemand toe.